L’estratto di CBD Epidiolex riceve la designazione di farmaco orfano in Europa

12/11/2014 08:00

EpidiolexL’Agenzia Euroopea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato la designazione di farmaco orfano per l’Epidiolex, un estratto al cannabidiolo prodotto dalla società britannica GW Pharmaceuticals per il trattamento della sindrome di Dravet, una rara e grave forma di epilessia infantile resistente ai trattamenti. La GW aveva precedentemente ottenuto la designazione di orfano anche dalla US Food and Drug Administration (FDA) per l’Epidiolex sia per la sindrome di Dravet che per la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS). La GW Parmaceuticals ha anche annunciato di aver avviato uno studio clinico di fase 2/3 di Epidiolex per il trattamento della sindrome di Dravet in diversi ospedali degli Stati Uniti.

Il farmaco aveva prodotto risultati promettenti in un piccolo studio su bambini con epilessia resistente ai trattamenti tradizionali. Le ultime scoperte seguono una valutazione di 27 bambini e giovani adulti con epilessia ai quali è stato somministrato il farmaco che non contiene THC in due ospedali degli Stati Uniti nella forma di sciroppo aromatizzato alla fragola e lime per due volte al giorno. La GW aveva dichiarato in giugno che, dopo 12 settimane di terapia, i risultati nello studio open-label sono stati “incoraggianti”, con una riduzione della frequenza delle crisi superiore al 50%.

La designazione di farmaco orfano EMA è assegnata a medicinali destinati ad essere utilizzati contro una malattia rara (nell’Unione Europea non deve essere superiore a 5 casi su 10mila) e permette ad una società farmaceutica di beneficiare di incentivi offerti dall’UE per sviluppare un farmaco per il trattamento, la prevenzione o la diagnosi di una malattia rara che è cronicamente debilitante o pericolosa per la vita. Questi incentivi possono includere una riduzione delle tasse e la protezione dalla concorrenza una volta che il farmaco viene immesso sul mercato.

In America ha fatto scalpore  la battaglia intrapresa dai genitori di Vivian Wilson, afflitta dalla sindrome di Dravet come Charlotte Figi, che ha portato il governatore del New Jersey a cambiare le leggi sulla cannabis terapeutica dello Stato.

Intanto anche in Scozia un team di ricercatori dell’Università di Edimburgo ha fatto domanda per avere il permesso di studiare questo tipo di trattamento. Il dottor Richard Chin, neurologo pediatrico presso il Muir Maxwell Epilepsy Centre dell’Università di Edimburgo, ritiene che il farmaco possa essere in grado di aiutare coloro che non rispondono ai trattamenti tradizionali. “Inoltre – spiega il dottore – il farmaco migliora il comportamento e la cognizione dei pazienti. Uno degli aspetti interessanti del CBD è che non solo contribuisce a diminuire le crisi epilettiche e ad aumentare il lasso di tempo che passa tra una crisi e l’altra – ma migliora anche il comportamento e la cognizione. Se metti un bambino in terapia intensiva puoi anche fermare le sue convulsioni, ma non fai nulla per la sua qualità della vita, per la sua capacità cognitiva e per la sua famiglia. Un farmaco che blocca gli attacchi e porta anche un miglioramento cognitivo è piuttosto sorprendente”.

Redazione Cannabisterapeutica.info

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